Was sind seltene Erkrankungen?
Nach Angaben des National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS) handelt es sich bei einer seltenen Störung oder Krankheit um einen Zustand, von dem weniger als 200 000 Menschen in den Vereinigten Staaten betroffen sind. Seltene Krankheiten werden auch als Orphan-Krankheiten („Waisenkinder-Krankheiten“) bezeichnet, weil die Arzneimittelhersteller kein Interesse daran hatten, Behandlungen für diese (1) zu entwickeln.
Daher hat der U.S. Kongress den Orphan Drug Act von 1983 geschaffen, um den Pharmaunternehmen finanzielle Anreize für die Entwicklung einer Behandlung für diese seltenen Krankheiten (2) zu bieten.
NCATS zufolge gibt es nach jetzigem Erkenntnisstand etwa 7.000 seltene Krankheiten, von denen 25 bis 30 Millionen Amerikaner betroffen sind. Bei der Diagnose werden nur einige wenige Arten von seltenen Krankheiten erfasst, so dass es schwierig ist, die genaue Zahl der seltenen Krankheiten und der Betroffenen in den USA zu bestimmen
Eine dieser seltenen Krankheiten ist beispielsweise die kortikobasale Degeneration.
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Was ist eine kortikobasale Degeneration?
Die kortikobasale Degeneration ist eine seltene, fortschreitende Erkrankung, die zu einem Verlust von Nervenzellen und einer Degeneration verschiedener Teile des Gehirns führt.
Die Ursachen der kortikobasalen Degeneration sind noch nicht geklärt, aber Forscher haben beobachtet, dass Menschen, die an dieser Krankheit leiden, abnormale Mengen von Tau, einem Protein, das im Gehirn vorkommt, angesammelt haben(3).
Zu viel Tau in den Gehirnzellen könnte zum Verfall dieser Zellen führen und Symptome der kortikobasalen Degeneration hervorrufen. Das Tau-Protein wird auch mit neurodegenerativen Krankheiten in Verbindung gebracht. Dazu gehören die Alzheimer-Krankheit, die progressive supranukleare Lähmung (PSP) und die frontotemporale Demenz. (4)
Die Symptome treten in der Regel bei Menschen im Alter von etwa 60 Jahren auf. Anfänglich ist nur eine Körperseite betroffen, doch mit der Zeit treten die Symptome auf beiden Körperseiten auf.
Symptome sind z.B. (5):
- Schwache Koordination und Steifheit (ähnlich wie bei Parkinson)
- Gedächtnisverlust
- Demenz
- Visuell-räumliche Probleme
- Apraxie (Unfähigkeit, vertraute und zielgerichtete Bewegungen auszuführen)
- Hesitantes und stockendes Sprechen
- Myoklonus (unwillkürliche Muskelzuckungen)
- Dysphagie (Schluckbeschwerden)
Personen, die an anderen degenerativen Krankheiten wie Alzheimer, der Lewy-Körperchen-Krankheit und PSP leiden, erleben die gleichen Symptome der kortikobasalen Degeneration. Aus diesem Grund wurden diese Symptome als „kortikobasales Syndrom“ bezeichnet. (6)
Im fortgeschrittenen Stadium leiden die Patienten unter Demenz, Hemmungsverlust und Verhaltensänderungen sowie mangelndem Einfühlungsvermögen. Außerdem sind sie nicht mehr in der Lage, zu kommunizieren und haben Schwierigkeiten beim Gehen und Balancieren. (7)
Über sechs bis acht Jahre schreitet die Krankheit allmählich voran und kann dann auch zum Tod führen. Die üblichen Ursachen dafür sind eine Lungenentzündung, eine schwere Blutvergiftung (Sepsis) oder ein Blutgerinnsel in der Lunge (Lungenembolie). (8)
Einige Medikamente wie Clonazepam können aber bei den unwillkürlichen Muskelzuckungen helfen. Auch Botox und verschiedene Therapien (Ergo-, Physio- und Sprachtherapie) können helfen, die Symptome der kortikobasalen Degeneration zu lindern; es gibt jedoch keine spezifische Behandlung für die Krankheit (9).
CBD und kortikobasale Degeneration
Eine Studie aus dem Jahr 2005 (10) zeigt, dass Cannabidiol (CBD), der nicht psychoaktive Bestandteil von Cannabispflanzen, Tau hemmt.
Tau ist das Protein, das sich in den Gehirnzellen von Menschen, die an kortikobasaler Degeneration leiden, ansammelt. Es wird auch mit mehreren neurodegenerativen Krankheiten in Verbindung gebracht.
Die Forscher kommen dabei zu dem Schluss, dass CBD ein mögliches pharmakologisches Mittel zur Behandlung dieser Krankheiten ist, zumal es eine „extrem geringe Toxizität beim Menschen“ aufweist. (11)
Eine weitere Studie aus dem Jahr 2017 berichtet weiterhin, dass CBD positive Auswirkungen auf Patienten hat, die an Alzheimer, Parkinson und Multipler Sklerose leiden. Die Studie erörtert die therapeutischen Eigenschaften von CBD und auch seine neuroprotektiven Effekte auf verschiedene pathologische Zustände (12).
Die antioxidativen und entzündungshemmenden Eigenschaften von CBD kommen den Forschern der Studie von 2017 zufolge den Teilen des Gehirns zugute, die für die Entwicklung und Aufrechterhaltung neurodegenerativer Erkrankungen (13) verantwortlich sind.
Einige der Krankheiten in der Studie von 2017 weisen Symptome auf, die auch bei Patienten mit kortikobasaler Degeneration auftreten. Daher könnte die Verwendung von CBD eine Alternative sein, die weiter konstruktiv erforscht werden kann.
CBD gibt es in verschiedenen Formen wie Gummibärchen, Tinkturen (Tropfen), Pflaster, Balsamen und sogar Gelkapseln.
Die Verwendung von CBD ist nicht von der U.S. Food and Drug Administration reguliert, daher gibt es keine Standarddosierung. Es wird empfohlen, dass Patienten mit kleinen Dosen beginnen und, wenn keine unerwünschten Wirkungen auftreten, die Dosis schrittweise erhöhen.
Bevor Sie CBD-Produkte in den Medikamentenplan eines Patienten aufnehmen, wird empfohlen, zunächst einen Arzt zu konsultieren.
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Fazit
Für einige seltene Krankheiten gibt es leider immer noch keine Behandlung. Eine davon ist die kortikobasale Degeneration.
Wenn die Symptome dieser Krankheit bei Patienten auftreten, dauert es nur sechs bis acht Jahre, bis die Krankheit lebensbedrohlich wird.
Es gibt keine bekannten Behandlungsmethoden für die kortikobasale Degeneration. Eine Studie (14) hat jedoch herausgefunden, dass CBD das Protein Tau hemmen kann, das möglicherweise eine der Ursachen der kortikobasalen Degeneration ist.
Eine weitere Studie über neurodegenerative Erkrankungen berichtet ebenfalls über den neuroprotektiven Nutzen von CBD bei pathologischen Zuständen (15).
CBD könnte eine nützliche Alternative sein, die zur Behandlung der kortikobasalen Degeneration beitragen kann. In diesem frühen Stadium der Forschung gibt es jedoch noch keinen nachgewiesenen Nutzen von CBD bei seltenen Krankheiten. Bevor Sie CBD einnehmen, sollten Sie aber generell unbedingt einen Arzt konsultieren.
- „FAQs über seltene Krankheiten.“ Genetic and Rare Diseases Information Center, U.S. Department of Health and Human Services, rarediseases.info.nih.gov/diseases/pages/31/faqs-about-rare-diseases.
- Ibid.
- „Corticobasal Degeneration.“ Stanford Health Care (SHC) – Stanford Medical Center, stanfordhealthcare.org/medical-conditions/brain-and-nerves/corticobasal-degeneration.html.
- U.S. Department of Health and Human Services. op. cit.
- Stanford Health Care. op. cit.
- Ibid.
- „Corticobasales Syndrom (CBS)“. Baylor College of Medicine, www.bcm.edu/healthcare/care-centers/parkinsons/conditions/corticobasal-syndrome.
- Stanford Health Care. op. cit.
- Ibid.
- Esposito, Giuseppe, et al. „The Marijuana Component Cannabidiol Inhibits Beta-Amyloid-Induced Tau Protein Hyperphosphorylation through Wnt/Beta-Catenin Pathway Rescue in PC12 Cells.“ Journal of Molecular Medicine (Berlin, Deutschland), U.S. National Library of Medicine, Mar. 2006, www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/16389547.
- Ibid.
- Mannucci, Carmen, et al. „Neurological Aspects of Medical Use of Cannabidiol.“ CNS & Neurological Disorders Drug Targets, U.S. National Library of Medicine, 2017, www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/28412918.
- Ibid.
- Esposito, G. (2006 Mar). op. cit.
- Mannucci, C. (2017) op. cit.